• Évaluer l’efficacité du médicament auprès des volontaires porteurs de la maladie cible mais qui ne souffrent d’aucune autre maladie de préférence
• Étudier l’innocuité, les effets secondaires et les réactions indésirables
• Obtenir des données préliminaires sur l’efficacité et les relations entre les doses administrées et les effets thérapeutiques observés
• Optimiser la forme pharmaceutique du médicament
• Mettre au point le procédé de fabrication du médicament à grande échelle